中国造血干细胞移植(HSCT)进展(2010).ppt
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中国造血干细胞移植(HSCT)进展(2010)
1 CSBMT与Syn-HSCT
CSBMT的建立 (Chinese Society of BMT)
2007
2005
2009
杭州,在APBMT和中国BMT学组会议上成立中国造血干细胞移植协作组
北京, 在ISH-APD和APBMT会议上成立CSBMT
香港, 召开首届CSBMT会议
第一届CSBMT大会——中华造血干细胞移植论坛 2009年 香港
第一届CSBMT大会——中华造血干细胞移植论坛 2009年 香港
CSBMT通讯
中国的同基因HSCT (Syn-HSCT) -- CSBMT32个中心94例报告
2009年8月
Patient characteristics
CSBMT
AA
AML
large granular lymphocytosis
Neuroblastoma
lymphoma
MDS
CML
ALL
n=94
Syn-HSCT的总体生存率 (n=94)
Syn-HSCT的无病生存率 (n=94)
随访世界上HSCT移植后存活最长者
2 中国HSCT概况
中国不同城市的HSCT数量
中国不同单位的HSCT数量
中国HSCT适应症 (2009)
MM
Other leukemia
Autoimmune disease
Solid tumor
AA
中国HSCT类型 (2009)
Identical sibling
Haplo
Unrelated
Auto
syngeneic
(Gp:) GIAC Principle
(Gp:) Combined BM & PB
(Gp:) C:
(Gp:) ATG
(Gp:) A:
(Gp:) Immuno-suppression intensified and prolonged
(Gp:) I :
(Gp:) G-CSF mobilization
(Gp:) G:
亲缘半相同移植 (Haplo-HSCT)
Lu et al. Blood 2006; 107: 3065
Haplo-HSCT治疗血液肿瘤: 单中心290例报告
吴彤, 陆道培等 北京市道培医院，北京，中国 2009年8月
14th APBMT
杰出论文奖 (Haplo-HSCT)
第14届APBMT会议 (2009年8月, 韩国)
(Gp:) 20
(Gp:) 40
(Gp:) 60
(Gp:) 80
(Gp:) 100
(Gp:) 0
(Gp:) 20
(Gp:) 40
(Gp:) 60
(Gp:) 80
(Gp:) 100
(Gp:) II-IV aGVHD
(Gp:) III-IV aGVHD
(Gp:) Days after BMT
(Gp:) Percent
(Gp:) 34.9%
(Gp:) 16.0%
Haplo-HSCT的aGVHD (北京市道培医院, n=290)
(Gp:) 1
(Gp:) 2
(Gp:) 3
(Gp:) 4
(Gp:) 5
(Gp:) 6
(Gp:) 7
(Gp:) 0
(Gp:) 20
(Gp:) 40
(Gp:) 60
(Gp:) 80
(Gp:) 100
(Gp:) standard risk
(Gp:) high risk
(Gp:) advanced
(Gp:) Years after BMT
(Gp:) LFS
73.9%
51.0%
22.2%
P<0.0001
Haplo-HSCT的无病生存率 (北京市道培医院, n=290)
(Gp:) 1
(Gp:) 2
(Gp:) 3
(Gp:) 4
(Gp:) 5
(Gp:) 6
(Gp:) 7
(Gp:) 0
(Gp:) 20
(Gp:) 40
(Gp:) 60
(Gp:) 80
(Gp:) 100
(Gp:) standard risk
(Gp:) high risk
(Gp:) advanced
(Gp:) Years after BMT
(Gp:) OS
77.3%
58.1%
29.5%
P<0.0001
Haplo-HSCT的总体生存率 (北京市道培医院, n=290)
非血缘HSCT (U-HSCT) 适应症 (北京市道培医院, n=182)
U-HSCT的aGVHD (北京市道培医院, n=182)
U-HSCT的5年总体生存率 (北京市道培医院, n=182)
72.2%
U-HSCT的5年无病生存率 (北京市道培医院, n=182)
64.9%
U-HSCT应用Haplo-BM (北京市道培医院, n=182)
复发/难治性髓性白血病的挽救性HSCT及免疫治疗
北京市道培医院 上海道培医院
复发/难治性髓性白血病的挽救性HSCT及免疫治疗
30例(AML 29，CML急髓变 1) 骨髓原始细胞 36 ( 20-87 )% 同胞相合5例，非血缘7例，半相同18例 中位随访17(5-37)月
预处理方案
骨髓原始细胞<40% Ara-C + BuCy 13例 骨髓原始细胞>40% 降肿瘤负荷的药物 + 减量BuCy 6例 脏器功能损害： Fludarabine 代替Cy 11例
复发的预防
早期减停免疫抑制剂 预防性免疫治疗(无GVHD) 细胞性：DLI，DC-CIK，NK 体液性：IL2，IFN，Thymosin
HSCT联合免疫治疗挽救难治/复发髓性白血病 (n=30)
OS
EFS
3 HSCT进一步应用
新生儿特殊SCID的脐血移植
上海道培医院 复旦大学儿科医院
U-CBT前
造血与免疫重建
PLT
WBC
N#
L#
U-CBT后5个月
家族性噬血细胞淋巴组织细胞增生症 (FHL) 的U-HSCT
北京市道培医院
张X 13 岁女孩
在其他医院诊断为“淋巴瘤”并化疗。 住我院后, 确诊家族性噬血细胞淋巴组织细胞增生症(FHL)。
张x的家系图
根据张x临床表现及穿孔素双等位基因突变，确诊为FHL-2型
(Gp:) MACPF结构域 野生型 PRF1-168S
(Gp:) MACPF结构域 突变型 PRF1-168N
(Gp:) MHD2结构域 野生型 UNC13D-863G
(Gp:) MHD2结构域 突变型 UNC13D-863D
PRF1基因突变蛋白构象分析
父系
母系
HSCT后穿孔素水平正常
(Gp:) -3
(Gp:) -2
(Gp:) -1
(Gp:) 1
(Gp:) 3
(Gp:) 2
(Gp:) 4
Month
(Gp:) --3
(Gp:) -2
(Gp:) --1
(Gp:) 1
(Gp:) 3
(Gp:) 2
(Gp:) 4
自体脐血移植在儿童的应用
北京市儿童医院 北京市道培医院
自体脐血移植在儿童的应用
自体脐血移植治疗儿童SAA 北京市道培医院
移植前
总 结
1、CSBMT将继续在HSCT领域发挥重要的作用。 2、大系列的Syn-HSCT显示其在血液系统恶性与非恶性病的出色疗效。
总 结
3、中国HSCT的规模不断扩大。Haplo-HSCT和U-HSCT的疗效在有经验的单位达国际领先水平。 4、难治/复发的髓性白血病行挽救性HSCT并联合免疫治疗，其DFS明显提高。
总 结
5、HSCT的应用更加广泛，包括异基因HSCT治疗先天遗传性疾病(SCID，FHL)以及自体脐血HSCT治疗实体瘤和SAA等。
致 谢
